甲狀腺相關眼?。℅O)一種威脅視力的自身免疫疾病,是Graves病最常見的甲狀腺外表現(xiàn)。目前GO治療仍已激素治療為主,活動期GO最主要的治療方案是糖皮質(zhì)激素,糖皮質(zhì)激素治療活動期GO有效率約49-77%。長期大量使用激素可導致諸多不良反應如:醫(yī)源性庫欣綜合征,消化性潰瘍,失眠、妄想、行為異常,病理性骨折、繼發(fā)性感染等。因此無論疾病本身還是治療方式,GO都嚴重影響患者身心健康,優(yōu)化現(xiàn)有診療方案一直是醫(yī)者心之所望。自身免疫誘發(fā)的炎癥反應,眼眶細胞外基質(zhì)分泌增加及脂肪體積增加是GO的發(fā)病基石。既往研究表明PI3K-AKT-mTOR通路參與眼眶成纖維細胞合成分泌細胞外基質(zhì)及脂肪形成。我們牽頭單位在前期一項甲亢突眼小鼠模型中已證實雷帕霉素可抑制眼眶膠原及脂肪沉積。在另一項小樣本(20例)難治性GD患者研究中也證實了,與單純甲巰咪唑治療相比,甲巰咪唑聯(lián)合雷帕霉素可有效降低甲狀腺激素水平,縮短停藥時間。同時,在長達1年的隨訪中患者未出現(xiàn)嚴重不良反應。故本研究擬在前期小樣本研究基礎上,招募廣大GO患者參與,通過臨床和免疫學指標的評估雷帕霉素對GO患者的有效性和安全性,為GO患者帶來新的希望 。
該臨床研究由西安交通大學附屬醫(yī)院牽頭,全國共有9個中心,我院是華南地區(qū)唯一一個設立的分中心。我院該臨床研究的負責人是沈潔院長。沈潔是南方醫(yī)科大學順德醫(yī)院院長,內(nèi)分泌與代謝科學科帶頭人,主任醫(yī)師、教授、博士生導師/博士后合作導師。榮獲廣東省“三八紅旗手”、“廣東省醫(yī)師獎”、廣東省“最美科技工作者”、廣東醫(yī)院"優(yōu)秀院長"、全國“敬佑生命”十佳科普影響力獎,2020年“全國內(nèi)分泌與糖尿病最高學術影響力百強”等稱號。獲得國自然、市重大課題、省級各類基金近20項;廣東省科技進步獎2項、軍隊醫(yī)療成果獎1項;發(fā)表論文近200篇,擔任教育部全國統(tǒng)編教材副主編3部。沈潔教授常年致力于甲狀腺眼病的研究,在全國范圍內(nèi)率先使用“直線加速器”治療該病,并對難治型GO有獨到的見解。本次與全國著名專家施秉銀教授共同設計該研究,是基于大量前期研究的基礎,探索療效更為良好且安全性良好的治療方案。
項目名稱:雷帕霉素聯(lián)合甲強龍治療甲亢突眼的療效及安全性評價:一項隨機、對照、多中心研究
項目總負責人:施秉銀(西安交通大學第一附屬醫(yī)院)
分中心負責人:沈潔(南方醫(yī)科大學順德醫(yī)院)
分中心聯(lián)系人信息:鄧雪鳳(南方醫(yī)科大學順德醫(yī)院)
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